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博生吉PA3-17注射液I期临床首例受试者回输

20224月19日,博生吉医药科技(苏州)有限公司(以下简称“博生吉”)研发的PA3-17注射液I期临床试验首例受试者在郑州大学第一附属医院顺利完成回输。

博生吉董事长兼CEO杨林博士表示,这例患者不仅是PA3-17注射液I期临床阶段纳入的首例患者,这也是博生吉第一个注册临床项目的首例给药,对于博生吉和“PA3-17注射液”都具有里程碑式的意义。面对疫情的巨大困扰,团队付出了超常的努力,今日的结果是临床合作方和团队共同努力的成就。博生吉将继续努力,为造福患者而奋斗

据悉,该项试验是国际首个基于CD7靶点的自体CAR-T注册临床试验,由北京大学人民医院黄晓军教授和郑州大学第一附属医院主任张明智教授共同领衔,其余主要研究者分别为华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒主任、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)邹德慧主任、浙江大学医学院附属第一医院黄河主任。此次回输即是在张明智教授的带领和指导下、在科室各位临床专家的支持下顺利完成。

关于复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤

CD7阳性的恶性肿瘤大多属于高侵袭性淋巴瘤或者白血病,病程进展快,预后差,大部分病例化疗缓解后短期内就发生复发。这些疾病主要包括:T淋巴母细胞性白血病/淋巴瘤(T-ALL/LBL)、早期前T淋巴母细胞白血病(ETP-ALL)、结外NK/T细胞淋巴瘤,以及多种少见病和罕见病等。对于难治复发性T-ALL/LBL的治疗,国际上仅有美国FDA批准了奈拉滨(nelarabine)作为其治疗用药,但是奈拉滨在中国尚未上市,而且所获得的CR率仅为20%-30%,单药用药情况下患者的中位生存期仅为8个月。对于难治性患者,其单药治疗的生存期更是只有短短的~4个月。因此,难治复发性T-ALL/LBL等CD7阳性的适应症代表着临床上亟待满足的需求,而CD7-CAR-T细胞疗法的问世代表着这一迫切的临床需求有望得到解决。

关于PA3-17注射液

与传统的CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T等不同,CD7-CAR-T细胞的研制及临床应用面临巨大挑战,包括:肿瘤T细胞和正常T细胞共同表达CD7导致传统制备工艺会使得CAR-T细胞之间由于其相互残杀而无法获得、肿瘤T细胞在CAR-T细胞中的残留会导致产品无法放行、T淋巴细胞暂时减少会增加发生感染的风险等等。因此,国际上有不少团队正在尝试基于基因编辑敲除CD7和TCR的策略来制备来自健康供体的UCAR-T细胞。博生吉研制成功的自体CD7-CAR-T细胞,采用非基因编辑策略,在前期研究中表现出优异的药代和药效学数据,疗效显著,安全性较高。而且,由于开发成功高度优化的全自动制备工艺,成本显著降低,将有望成为普通百姓患者用得起的创新药物。

博生吉自2012年起就开始研制CD7单域抗体,先后开展了CD7免疫毒素和CD7-CAR-NK的研发,并最终研制成功国际上首个具有First-in-class潜力的自体CD7-CAR-T细胞。PA3-17注射液于2021年8月6日获得了国家药审中心的IND批件,并于2021年11月10日获得了美国FDA孤儿药认定,研发进度居全球首位

关于博生吉

成为创新细胞药物研发的领跑者是博生吉的愿景,围绕临床未满足需求、开发患者真正需要的创新药物是博生吉的使命。博生吉是一家以突破性肿瘤细胞免疫治疗技术与细胞药物产品研发为主要发展目标的国家级高新技术企业。公司专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物,以造福肿瘤病患。

公司自主研发的自体CD7-CAR-T细胞注射液,用于治疗难治复发T细胞和NK细胞恶性肿瘤,临床价值重大。该产品已于2021年8月获批中国注册临床,2021年11月获得美国FDA孤儿药认定。目前正在北大人民医院、郑大一附院、天津血液病医院、武汉协和医院、浙大一附院进行注册临床试验。博生吉自主研发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(研发代号:TAA06注射液)临床试验申请也于近期获得CDE受理,并且还于2022年3月先后获得了美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定和FDA罕见病认定,这也是获CDE受理的首个B7-H3靶向的CAR-T细胞产品。

2021年上半年博生吉完成了由元生创投领投,普恩国新股权投资和仙瞳资本跟投的A轮融资;2022年1月又完成了由中金启德和华泰紫金共同领投、磐毅资本和华桐资本共同跟投的B轮融资。公司建成了~1万平米符合GMP规范的全自动CAR-T细胞生产基地,为CAR-T细胞的商业化奠定了坚实基础。